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中枢神经系统(CNS)药物研发——从靶点到IND申请

综合CNS 专业知识,从复杂的生物学研究到自信的开发决策。 

ChemPartner的神经科学平台集成了体外中枢神经系统(CNS)靶点筛选、多电极阵列和膜片钳电生理学、原代神经元和诱导多能干细胞(iPSC)细胞生物学,以及涵盖阿尔茨海默病、帕金森病、癫痫、疼痛、精神疾病和罕见神经系统疾病的120余种经验证的体内模型——所有这些均整合于同一平台之下。

两大核心支柱。 一个神经科学平台。

中枢神经系统(CNS)疾病的药物研发是制药行业中失败率最高的领域之一,也是在合同研究组织(CRO)环境中实施难度最大的领域之一。ChemPartner的神经科学平台通过将体外中枢神经系统药理学与经过深度验证的体内研究项目相结合,并借助共享的数据基础设施以及两个部门之间科学家之间的直接协作,成功解决了这一难题。

体外支柱

中枢神经系统(CNS)靶点筛选(20余种离子通道、G蛋白偶联受体),原代神经元培养,膜片钳电生理学,多孔微电极阵列(mwMEA),脑切片记录,以及诱导多能干细胞(iPSC)/类器官功能评估。

In VivoPillar

涵盖阿尔茨海默病、帕金森病、癫痫(14个模型)、疼痛(21个模型)、精神障碍(26个模型)、听觉/眼科疾病(19个模型)、罕见病以及中枢神经系统(CNS)安全性药理学等领域的120多个经验证的疾病模型——这些模型得到了脑电图(EEG)遥测、免疫组化(IHC)/免疫荧光(IF)病理学以及药代动力学、药效学和药理学(DMPK)整合的支持。

体外实验功能模块

四个模块分别涵盖中枢神经系统(CNS)靶点筛选、电生理学、原代神经元和诱导多能干细胞(iPSC)生物学以及癫痫易感性——每个模块均经过临床参考化合物的验证。

选择您的起点

Sensory &
专用型号

通过专门的临床前基础设施,支持两种正在发展中的中枢神经系统相关治疗手段——基因疗法和靶向补体的生物制剂。

听觉 / 听力(19种模型)
  • 药物性听力损失(氨基糖苷类、顺铂)
  • 噪声性听力损失
  • 遗传性耳聋模型(DPOAE + ABR 终点指标)
  • 局部给药:鼓室内(IT)、迷路内(IL/PSCC)、经鼓膜(TT)、圆窗
  • 前庭功能评估(点头、转圈、复位反射)
  • 体外耳蜗:整体制片 + 横切面共聚焦显微镜观察(纤毛、树突棘、肌动蛋白、TUJ染色)
案例研究——AAV基因治疗:

在成年C57小鼠内迷路注射后4周,AAV-DJ CMV-GFP在2E+10 vg剂量下于毛细胞和支撑细胞中表达。已通过剂量依赖性免疫组化(IHC)表达得到证实。

  • 干眼症:BAC诱导的(小鼠)
  • 白内障:亚硒酸钠诱导的(大鼠)
  • 干性年龄相关性黄斑变性(AMD):碘酸钠诱导模型(小鼠),结合电生理视网膜电图(ERG)检测;N-乙酰半胱氨酸治疗的验证结果证实视网膜层厚度得以恢复
  • 视神经压迫模型 + NF-L 血浆生物标志物
  • 玻璃体腔内AAV注射(小鼠);角膜内皮细胞刮取(兔)
案例研究——佩格塞塔科普兰(补体C3抑制剂):

补体C3抑制剂治疗组与AMD模型对照组中ERG波形峰值恢复情况的对比——试点研究已完成,正式研究正在进行中。该研究验证了ChemPartner公司用于生物制剂测试的补体AMD平台。

临床应用价值与 核心差异点

ChemPartner的神经科学平台以临床转化为核心——每个模型和检测方法均已针对具有临床相关性的参考化合物进行了验证,或基于已获批药物建立了验证体系。

01
特隆蒂纳单抗
(罗氏,阿尔茨海默病Ⅱ期)
ChemPartner 5xFAD 与血脑屏障(BBB)的结合已得到验证——静脉注射后8小时血管中的人IgG免疫组化染色
02
佩格塞塔科普兰
(补体C3抑制剂)
ChemPartner的干性年龄相关性黄斑变性(AMD)模型显示了视网膜电图(ERG)的恢复——正在进行的正式疗效研究
03
AAV基因治疗
(听觉)
在临床相关剂量范围内,IHC中IL注射诱导的GFP表达
04
恩拉克利丁
(M4 mAChR,精神分裂症,1b期)
ChemPartner fEPSP 检测法支持该靶点类别
05
苏泽曲林
(VX-548,Nav1.8,2024年批准)
ChemPartner DRG Nav1.8 抑制实验已针对临床化合物完成验证
平台差异化优势
现场设有经许可的5xFAD菌种——无需等待进口审批。许可有效期为10年(2025–2035)
类器官电生理学(mwMEA):在罕见中枢神经系统疾病及iPSC人类相关模型领域具备业界领先的能力
101项历史性PTZ癫痫研究 + 56项MEST研究——该地区所有合同研究组织(CRO)中历史数据集最全面
天然健康产品药理学:长尾猕猴的药理脑电图、眨眼反应和心电图安全性药理学研究
体外-体内联合工作流程:在同一项目中,通过5xFAD或6-OHDA验证了膜片钳实验的阳性结果

准备好加速推进您的中枢神经系统(CNS)项目了吗?

从业界领先的靶点验证到完整的、符合IND申报要求的临床前方案,ChemPartner的综合神经科学平台可为您提供项目所需的模型、数据质量以及转化相关性。

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